این خبر نشان می دهد که ژن درمانی در حال پیشرفت و تبدیل شدن به یک روش درمانی موثر برای طیف وسیعی از بیماری ها است.
در این مطالعه، پژوهشگران از یک روش ژن درمانی جدید استفاده کردند که در آن یک ویروس مرتبط با آدنو (AAV) حاوی شکل اصلاح شده ژن OTOF انسانی به گوش داخلی کودکان مبتلا به ناشنوایی DFNB9 تزریق شد. این ژن اصلاح شده قادر به تولید پروتئین اوتوفرلین فعال بود.
نتایج این مطالعه نشان داد که پس از 26 هفته، 5 نفر از 6 کودکی که تحت این روش ژن درمانی قرار گرفتند، شنوایی خود را به طور قابل توجهی بهبود بخشیدند. این کودکان قادر به تشخیص گفتار و برقراری ارتباط با دیگران شدند.
این مطالعه نشان می دهد که ژن درمانی می تواند یک درمان موثر برای ناشنوایی DFNB9 باشد. این روش درمانی همچنین می تواند برای درمان سایر انواع ناشنوایی ارثی نیز مورد استفاده قرار گیرد.
البته، این مطالعه هنوز در مراحل اولیه است و نیاز به مطالعات بیشتری برای تایید ایمنی و اثربخشی طولانی مدت آن دارد. اما نتایج این مطالعه بسیار امیدوار کننده است و نشان می دهد که ژن درمانی می تواند به طور بالقوه یک درمان موثر برای ناشنوایی باشد.
در ادامه به برخی از نکات مهم این مطالعه اشاره می کنیم:

این اولین بار است که ژن درمانی برای درمان ناشنوایی DFNB9 موفقیت آمیز بوده است.
این مطالعه نشان داد که ژن درمانی می تواند شنوایی را در کودکان مبتلا به ناشنوایی DFNB9 به طور قابل توجهی بهبود بخشد.
این مطالعه می تواند راه را برای توسعه ژن درمانی برای سایر انواع ناشنوایی ارثی باز کند.

امیدواریم که در آینده نزدیک، ژن درمانی بتواند به طور گسترده برای درمان ناشنوایی و سایر بیماری های ژنتیکی استفاده شود.